Габбасова Л.А., Начальник отдела стандартизации МЗ

Оказание медицинской
помощи больным с редкими
заболеваниями:
возможности и проблемы
д.м.н. Габбасова Л.А.
г. Челябинск

«Редкие болезни редки до тех пор,
пока они малоизвестны»
Г. Фанкони

В феврале 2007г. Минздравсоцразвития РФ
представил официальную информацию о
возможности финансирования больных с
редкими и тяжелыми заболеваниями в
рамках отдельных программ, путем вывода
их из программы дополнительного
лекарственного обеспечения.
По данным Минздравсоцразвития РФ
 сейчас в стране проживает 300 тыс. человек с
редкими заболеваниями, из них гемофилией
больны 6152 человека, из которых 5500 – дети.
(В Европе 90 % людей с подобными
заболеваниями доживают до преклонного
возраста, у нас редко кто доживает до 30 лет);
 в среднем лечение больного с редким
заболеванием обходится 68-130 тыс. рублей в
месяц, в 2006г. - потрачено 24 млрд. рублей

ИТАР-ТАСС, Москва 28.02.2007г.
Основания для реформирования системы
дополнительного лекарственного
обеспечения

1. Образовался дефицит финансирования в
связи с массовым выходом пациентов из
системы дополнительного льготного
лекарственного обеспечения в 2006г., из
17,1 млн. человек остались 8,7 млн.
человек;
Основания для реформирования
системы дополнительного
лекарственного обеспечения

2. В рамках данной системы отсутствует
адресность в лекарственном обеспечении
каждого нуждающегося, и как следствие
не определяются общие потребности в
препаратах категории жизненной
важности.
Основания для реформирования
системы дополнительного
лекарственного обеспечения

3. Отсутствие структуры заболеваемости
льготной категории граждан, не
позволяет определить истинные
потребности в базисной терапии и
необходимых объемах финансирования.
История вопроса



Болезнь называется редкой, если она
возникает, по крайней мере, у одного
человека из двух тысяч;
В европейских странах насчитывается
25 млн. больных редкими болезнями;
В настоящее время к категории редких
заболеваний относят около
8 тыс. видов;
История вопроса



Восемь редких болезней из десяти носят
генетический характер, (наследственные
или появляются в результате генных
мутаций в перинатальный период);
Аутоиммунный характер;
Инфекционный характер.
История вопроса


У родителей старше 40 лет рождение
ребенка с риском развития генетических
аномалий составляет около 30%;
Более половины заболеваний проявляются
у людей во взрослом периоде жизни,
преимущественно - инфекционные ;
8% туристов посещающих тропические
страны заболевают редкими болезнями
(при посещении стран Африки – 18%,
Азиатских стран – до 11%;)
Проблемы



Большие трудности в диагностике редких
заболеваний:
- низкий уровень знаний по данной теме у
врачей первичного звена здравоохранения;
- нет алгоритмов поиска редких заболеваний
при выявлении симптомов, не
укладывающихся в известные нозологические
формы заболеваний;
Проблемы



Поздняя диагностика приводит к
бесконтрольному течению заболевания и
отсутствию своевременной
медикаментозной терапии;
Но к сожалению большинство редких
наследственных заболеваний пока не
излечимы;
Задача медикаментозной терапии –
улучшение качества жизни и увеличение
прожитых лет жизни;
Мероприятия по решению проблемы на
уровне европейского сообщества


Постановление № 141/2000
Европейского парламента и Совета
от 16.12.99г. «О лекарственных
средствах для лечения редких
болезней»;
Постановление Комиссии ЕС №
847/2000 от 27.04.2000г«Реестр ЛС
для лечения редких болезней»;
Мероприятия по решению проблемы
на уровне европейского сообщества


Сиротское лекарство (orphan drag) препарат для лечения очень редкого
заболевания разработка которого
частично спонсируется государством.
В мировой практике создаются
благоприятные условия для
производителей лекарственных
препаратов для лечения редких
заболеваний;
Мероприятия по решению проблемы
на федеральном уровне
Приказ Миниздравсоцразвития РФ от 31.03.2005г. № 245

В 2005г. в одной из публикаций Российской
газеты, освещавшей программу
дополнительного лекарственного обеспечения,
отмечалось: «не забыты препараты и для
лечения более редких заболеваний –
рассеянного склероза, гемофилии,
муковисцидоза. Хотя таких больных в стране
относительно немного, и не все регионы
заявляют о необходимости соответствующих
препаратов, получение их из централизованных
источников теперь будет обеспечено».
ЛС, предоставляемые льготной
категории граждан с редкими
заболеваниями по федеральному
бюджету в 2007г.








Болезнь Гоше (Имиглюцераза)
Гипофизарный нанизм (Соматотропин)
Трансплантация органов и тканей
(Микофенолата мофетил)
Муковисцидоз (Дорназа альфа)
Рассеянный склероз (Интерферон бета,
Глатирамера ацетат)
Гемофилия (факторы свертывания крови,
Эптаког альфа активированный)
Онкогематология (Иматиниб)
Несахарный диабет (Минирин)

В России пока нет государственной
политики в оказании помощи пациентам с
редкими заболеваниями,
но
в регионах уже давно появилась проблема в
систематизированном подходе к решению
данного вопроса, и причиной тому является
ограниченные финансовые средства и
отсутствие приоритетов в назначении
лекарственных препаратов льготной категории
граждан.
Мероприятия по решению проблемы на
региональном уровне
Челябинская область


1. Формулярный перечень лекарственных
препаратов с обязательным включением
«сиротских препаратов» (с 2000 г.);
2. Оптимизация применения лекарственных
препаратов у диспансерных больных,
имеющих право на льготное лекарственное
обеспечение в рамках программы
дополнительного лекарственного
обеспечения (ДЛО), с учетом стандартов
оказания медицинской помощи, доказанной
эффективности препаратов (с 2005г.).
Мероприятия по решению проблемы на
региональном уровне
Челябинская область



Разработка регистров больных с редкими
заболеваниями, нуждающихся в базисной
терапии (с 2006г.);
Формирование заявок на необходимые
препараты по сводным данным регистров в
рамках федерального бюджета;
Дополнительное выделение финансовых
средств из областного бюджета на закуп
лекарственных препаратов пациентам с
редкими заболеваниями, не имеющим право на
льготное лекарственное обеспечение в рамках
федерального бюджета.
ЧЕЛЯБИНСКАЯ ОБЛАСТЬ
Площадь территории 87,9 тыс. км2
Население – 3,51 млн. чел.
Данные регистров редких заболеваний
Челябинская область, 2007г.
Название заболевания
Кол. пац-в Предоставляемые препараты
Болезнь Гоше
Муковисцидоз
Хронический
миелолейкоз
5
25
62
Церезим
Пульмозим, Креон
Гливек
Гемофилия
129
Факторы свертывания
крови, НовоСэвен
Рассеянный
склероз
737
Несахарный
диабет
н/д
Бетаферон, Копаксон,
Ребиф
Минирин
Необходимые регистры по
дорогостоящим препаратам при
следующих нозологиях:






Сахарный диабет (инсулины);
Бронхиальная астма (базисные
препараты);
Эпилепсия;
Ревматоидный артрит (Ремикейд)
Заболевания центральной нервной
системы (психиатрия);
Онкологические заболевания;
Имеем ли мы предпосылки к
формированию федеральной программы
по обеспечению больных с редкими
заболеваниями необходимыми
лекарственными препаратами ?
Надеемся, что да


Последовательные действия со стороны
Правительства РФ, Минздравсоцразвития РФ
по оптимизации лекарственного обеспечения
льготной категории граждан;
Неонатальный скрининг в рамках
национального проекта «Здоровье»
(заболевание выявлено – что дальше?) ;

Программы необходимы, потому что
пациенты компенсированные по
заболеванию, находящиеся в ремиссии
лишаются права на получение
лекарственных препаратов на льготных
условиях
(например пациенты с несахарным диабетом
практически никогда не имеют группу инвалидности, и
обеспечивают себя сами препаратами относящимися к
заместительной терапии).

При разработке программ (регистров) по
обеспечению больных редкими
заболеваниями ЛС, необходимо учесть,
что в регистры должны включаться все
больные с установленным диагнозом,
независимо от наличия группы
инвалидности, с целью оперативного
предоставления им медицинской
помощи в виде медикаментозной
терапии в то время, когда они в этом
нуждаются.
Благодарю за внимание !