PALOVAROTENE 1. что такое palovarotene?

PALOVAROTENE
1. что такое palovarotene?
ОТВЕТ: Palovarotene агонист ретиноевой кислоты
рецепторов гамма (RARγ) и в классе соединений,
называемых системных ретиноиды. Было показано, что
эти соединения блокировать формирования костей в
различных моделях мыши ФОП. Palovarotene изучается как
возможного лечения для FOP.
2. palovarotene был протестирован в
животных?
ОТВЕТ: Да, palovarotene был протестирован в обоих
здоровых животных и животных моделях ФОП.
Тестирование в здоровых животных, помог определить,
что некоторые из возможных побочных эффектов
palovarotene может быть в организме человека. При
испытании в моделях мыши ФОП, palovarotene
предотвратить новый рост костей после травмы
связанных образом дозы; то есть чем выше доза,
предотвратить более костей.
3. Каков ожидаемый эффект palovarotene на
людей с FOP?
ОТВЕТ: Palovarotene предотвратить формирования новой
кости в различных моделях мыши ФОП, но он будет делать
то же самое в организме человека не известен ли. Фазы II
клинических испытаний, которые проводит Клеменция
предназначен для оценки эффекта, если таковые
имеются, что palovarotene будет иметь на новообразование
кости во время и после вспышки в больных с ФОП и в какой
дозе. Кроме того это клиническое испытание будет
оценивать побочные эффекты, связанные с palovarotene в
больных с ФОП.
4. у любой человек когда-либо palovarotene?
Любой из этих пациентов были afflicted с FOP?
ОТВЕТ: Восемь сто двадцать пять человек, в том числе
здоровых добровольцев и пациентов с эмфиземой, взяли
palovarotene по состоянию на июнь 2014 г., но ни один из
них были FOP пациентов.
ПВО 1A-201, ФАЗЫ II КЛИНИЧЕСКИХ
ИСПЫТАНИЙ PALOVAROTENE У
БОЛЬНЫХ С ФОП
5. Какова цель этапа II palovarotene судебного
разбирательства?
ОТВЕТ: Цель этой клинических испытаний является
расследовать ли palovarotene влияет на новые
формирования костей во время и после вспышки в
больных с ФОП, в какой дозе и какие связанные побочные
эффекты.
6. кто может участвовать в фазе II
клинических испытаний?
ОТВЕТ: Это клиническое испытание предназначен для
наблюдения за эффекты palovarotene ФОП больных с
R206H мутации и будут зачислены до 40 пациентов.
Пациенты, которые по крайней мере 6 лет и в состоянии
завершить обследование и подачи заявок в течение 7
дней с момента вспышки, который расположен в плечах,
груди, живота, оружие, бедра или ноги могут быть
рассмотрены для зачисления в фазе II клинических
испытаний. Пациенты должны быть готовы рассмотреть
возможность обращения с преднизон за FOP лечению; не
имеют какой-либо из критериев исключения клинических
судебного разбирательства; и должны иметь возможность
посещать все протокол запланированы визиты во время 3month пробой. Дальнейшие детали и критерии
регистрации клинических испытаний можно найти
наwww.clinicaltrials.gov и www.orpha.NET.
7. что требуется от участников, которые
обучаются в фазе II клинических испытаний?
ОТВЕТ: Пациенты проходят полную историю и
физическое обследование плюс лаборатории оценки для
определения, если они отвечают всем критериям подачи
заявок для клинических испытаний. Пациенты, которые
отвечают критериям подачи заявок и участвуют в
клинических испытаниях затем будет быть случайным
получить palovarotene или плацебо, который будет
приниматься пациента каждое утро, после завтрака на 6
недель. Эти пациенты будут продолжать следовать еще 6
недель после того, как перестал исследование лекарства,
поэтому общее участие в клинических испытаниях
составляет 12 недель.
Там будет ряд оценок, выполненных в ходе клинических
испытаний, чтобы определить, является ли palovarotene
будет иметь влияние на новые формирования костей во
время вспышки, и каковы побочные эффекты. К ним
относятся рентген, КТ и МРТ (или УЗИ для любой предмет,
не в состоянии пройти МРТ) вспышку сайта, пациент
рейтинг боль и отек симптомы, пациент оценки движения
на участке вспышку и диапазон движения на сайте
вспышки. Кроме того пациенты будут заполнение
вопросников, означало для оценки физические
ограничения и другие меры, общего состояния здоровья.
Наконец будет оцениваться побочные эффекты. В целом,
эти оценки будет выполняться на базовых (в момент
регистрации), в неделю 6 (на время лечения прекращают)
и на 12 неделе (после 6-недельный последующей
деятельности).
Более подробная информация о клиническом испытании
можно найти на www.clinicaltrials.gov и www.orpha.NET.
8. что значит быть случайным получать
лечение плацебо в фазе II клинических
испытаний?
ОТВЕТ: Пациенты, которые обучаются в фазе II
клинических испытаний будет быть случайным (этот
процесс аналогичен монетку) получить palovarotene или
плацебо. В этом клиническое испытание будет иметь шанс
получения плацебо и 75% (три из четырех) вероятность
получения palovarotene 25% (один из четырех).
9. что такое лечение плацебо и почему она
используется в фазе II клинических
испытаний?
ОТВЕТ: Плацебо-продукт без терапевтического действия,
которое выглядит как экспериментальные соединение, но
не является и не содержат palovarotene. Плацебо лечения
обычно требуются в клинических испытаниях с целью
определить, обеспечивает ли экспериментальный
комплекс выгод любого лечения и для определения
побочных эффектов. Используя группу плацебо в
клинических испытаниях помогает определить, являются
ли видели эффекты от экспериментальных соединение,
или из-за больных, тщательно контролируется в рамках
клинических испытаний, или являются случайно.
10. Участники в фазе II клинических
испытаний будет в состоянии получить их
обычный уход, как и преднизона для
вспышки, другие лекарства или устройства,
такие как кислород или CPAP (постоянным
положительным давлением)?
ОТВЕТ: Да, хотя протокол клинических судебного
разбирательства не позволяют некоторые лекарства из-за
возможных взаимодействий с palovarotene, допустимо
использовать преднизон, кислорода и ПДСП. Более
подробную информацию о клинических испытаний,
включая приемлемые лекарства, можно найти на
www.clinicaltrials.gov и www.orpha.NET. Кроме того
клинических судебного персонала будут обсуждать эту
информацию с вами.
11. что делать, если пациент поступил в фазе II
клинических испытаний опыт побочные
эффекты лечения?
ОТВЕТ: Наиболее частые побочные эффекты, связанные с
palovarotene включают в себя воздействие на кожу и
слизистые оболочки (например внутри вашего носа и рта)
включая сухой кожи, сухие губы, зуд, сыпь, покраснение
кожи, шелушения и шелушение кожи, воспаление губ,
сухость во рту и сухого глаза.
Есть другие потенциальные побочные эффекты,
связанные с классом palovarotene препаратов является
частью – под названием ретиноиды, и они будут описаны в
процесс информированного согласия при рассмотрении
для зачисления в клинических испытаниях. Там будет
возможность обсудить эти потенциальные риски для
здоровья с клинических судебного персонала.
Если пациент испытывает побочный эффект во время
клинических испытаний, он будет тщательно оценены
врачом клинической сайта и лечить соответствующим
образом. Кроме того пациенты могут выбрать прекратить
участие в клинических испытаниях в любое время.
12. где проводится фазы II клинических
испытаний?
ОТВЕТ: Клинические испытания проводятся на четырех
участках, перечисленных ниже. Там будет клинических
судебного персонала на каждом сайте клинической, кто
хорошо осведомлен о FOP и хорошо подготовленных в
протокол клинического исследования. Сайта готовности
подробности можно найти на www.clinicaltrials.gov и
www.orpha.NET.
Университет штата Пенсильвания – клинических
судебных врачей: д-р Роберт Пиньоло и доктор Fred
Kaplan
Калифорнийский университет, Сан Franciscoклинических судебного врача: д-р Эд Hsiao
Hôpital Неккер-Enfants больных, Париж Францияклинических судебного врача: доктор Женевьев
Baujat
Королевская Национальная ортопедическая
больница, Лондон Англия – клинических судебного
врача: д-р Ричард Кин
13. будет пациента, которые не живут в США,
Великобритании или Франции смогут
поступить в это клиническое испытание?
ОТВЕТ: Да, для подачи в суд могут быть рассмотрены
пациентов, которые живут за пределами США,
Великобритании или Франции. Любой предмет,
заинтересованным в участии должны связаться
исследование персонала, как описано
наwww.clinicaltrials.gov (NCT02190747) и www.orpha.NET
(ORPHA419970) или вызовите один из сайтов-участников
непосредственно.
14. будет Клеменция предоставляют
финансирование для транспорта и жилья для
участников в фазе II клинических испытаний,
которые живут слишком далеко ехать на сайт
клиники?
ОТВЕТ: Да, будет охватываться все разумные расходы,
связанные с участием в этом процессе, включая путевые
расходы и проживание для пациента и лица,
осуществляющего уход.
15. Если этой фазы II клинических испытаний
является успешным, это приведет к
маркетингу утверждения?
ОТВЕТ: Этот фазы II клинических испытаний изучает ли
palovarotene будет иметь влияние на новые формирования
костей во время вспышки в больных с FOP и в какой дозе.
Он будет также оценить побочные эффекты palovarotene в
больных с ФОП. Потребуются дополнительные
исследования перед регулирующего органа, например, в
США продуктов питания и медикаментов и ЕС
Европейское агентство лекарственных средств будет
обзор применения маркетинга для palovarotene для
лечения для FOP.
16. что такое сроки для маркетингового
утверждения palovarotene?
ОТВЕТ: Сроки для маркетингового утверждения пока еще
не известно.
17. что происходит с пациентов после
завершения их участие в фазе II клинических
испытаний?
ОТВЕТ: Клеменция проводит Расширение открытого
этикетки для любого пациента, который завершает 12недельного двойного слепого клинических испытаний.
Открыть метка означает, пациент поступил в клинических
испытаниях этой расширение кто испытывает право
вспышка будет рассматриваться с palovarotene ли что
пациент получил плацебо или palovarotene в первом
исследовании. Подробная информация об этом
исследовании размещена на www.clinicaltrials.gov
(NCT02279095) и в www.orpha.NET(ORPHA442910).