20-22 May 2014 - Институт клеточных технологий

20-22 May 2014
Business Design Centre, London, UK
World Stem Cell and Regenerative Medicine Congress 2014, London
Regulatory Updates on Cellular and
Tissue-based Products in Japan
May 20, 2014
Masakazu Hirata, MD, PhD
Office of Cellular and Tissue-based Products
Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Japan
Disclaimer:
The views and opinions expressed in this presentation are those of the presenter and does
not necessarily represent the views and opinions of the PMDA.
Pharmaceuticals and Medical Devices Agency
Masakazu
Hirata,
Япония
Новое
в регуляции
обращения
клеточных
и тканевых
продуктов
в Японии
PMDA – Агентство
по фармацевтической
и медицинской
продукции
(объединенное
административное
агентство)
Уникальная для
Японии система,
базирующаяся
на трех принципах:
- проверка (снижение
риска),
- безопасность
(постоянная работа по
снижению риска),
Pharmaceuticals and Medical Devices Agency
- помощь
(организация помощи
при осложнениях
вызванных факторами
риска)
Регулирующие
органы
в Японии
Министерство
здравоохранения,
труда и социального
обеспечения:
планирование
политики
здравоохранения,
административное
регулирование
на основании закона
PMDA:
обзор, экспертиза
и анализ данных
Pharmaceuticals and Medical Devices Agency
Dr. Navid Malik,
Великобритания
CENKOS - брокер,
специализирующаяся
на ценных бумагах
компаний,
работающих в сфере
здравоохранения
Анализ перспектив
инвестирования в
клеточные технологии
и регенеративную
медицину
Сделки в области
регенеративной
медицины
- в 2013 году суммарные
затраты на финансирование
компаний работающих
в области регенеративной
медицины составили 1,38 млрд $
- в октябре 2013 Mesoblast
приобрел активы Osiris
Therapeutics всего на 100 млн $
- в декабре 2013 Juno
therapeutics (совместное
предприятие между двумя
крупнейшими больницами
в США) потратила 120 млн $
на финансирование разработок
в области Т-лимфоцитарных
персонифицированных
технологий
- 2014 начался с подписания
Johnson & Johnson соглашения
с Capricor Therapeutics
на продвижение CAP-1002 –
перспективного продукта
стволовых клеток, проходящего
клинические испытания
Приобретение
Поглощение
Совместная деятельность
Gregory
A. Bonfiglio,
США
Инвестиции
в технологии
регенеративной
медицины:
новая
совместная
финансовоэффективная
модель
Существенный прогресс
в области рынка
регенеративной
медицины
- Быстро растущий рынок
1,6 миллиардов в 2010
Более 20 миллиардов в 2025
Ежегодный прирост 18,34%
- Впечатляющий рост доходов:
130 млн в 2001,
более 2,0 млрд в 2012
- Рост инвестиций в исследования:
сейчас — 2,5 млрд,
14,0 млрд — за последние 10 лет
- Клинические программы:
Более 4,5 тысячи
клинических исследований
Более 2,8 тысяч
новых случаев клеточной терапии
Более 560 исследований
в завершающей стадии
- Рыночные продукты
(кожа, информационные
программы, устройства):
400 представлены на рынке
44 методики клеточной терапии
приносят более 1 млрд прибыли
- Более 1,2 млн пациентов
пролечено продуктами
регенеративной медицины
- Более 320 тысяч пациентов
пролечено клеточными продуктами
Количество компаний, работающих
в сфере регенеративной медицины
Dr. Michael West,
компания BioTime,
США
научный руководитель
направления клеточных технологий
Стратегии приобретения
BioTime (США) является биотехнологической компанией работающей
в области регенеративной медицины.
Основные технологии сосредоточены
на плюрипотентных стволовых клетках.
Филиалы компании ведут исследования по различным направлениям
медицины: нейробиологии, онкологии,
ортопедии, болезням крови, сосудистым заболеваниям.
Клеточные продукты BioTime являются
производными человеческой линии
эмбриональных стволовых клеток (hESC).
Основные направления исследований
в области клеточной терапии:
- OpRegen (hESC-производные клетки
для лечения макулярной дегенерации);
- OPC1 (hESC-производные предшественники олигодендроцитов для
лечения повреждений спинного мозга);
- VAC1 (полученная из дендритных
клеток вакцина против рака,
основанная на антигене теломеразы).
Первый клинический
опыт применения
клеточных продуктов
произведенных
из эмбриональных
стволовых клеток
человека. 5 случаев
введения пациентам
со спинальной травмой
предшественников
олигодендроцитов
(2 миллиона клеток)
в течение 2 недель
после операции.
Все пациенты находятся
под наблюдением.
Ни у кого нет
спецефических побочных
эффектов, осложнений
клинически или на МРТ.
В 2 первых случаях
на 74 день наблюдения
нет иммунного ответа.
Потенциальная вакцина
против 95% типов рака.
2 клинических
исследования.
VAC1 безопасен и
стимулирует иммунные
ответы.
Биомаркеры
улучшаются или
стабилизируются.
Получен клинический и
лабораторный эффект.
Схема получения
и применения VAC2
Клетки пигментного
эпителия сетчатки
для лечения
возрастной макулярной
дегенерации.
Сегодня рынок
препаратов для
лечения макулярной
дегенерации составляет
от 5 до 10 млрд $.
Любой эффективный
препарат вызовет
взрыв продаж.
Предлагают два
препарата:
суспензию клеток и
клетки на матрице.
Zami
Aberman,
Израиль
Председатель
и генеральный
директор Pluristem
Pluristem Therapeutics Inc.
(Израиль)
биотехнологическая
компания занимающаяся
клиническими исследованиями по использованию
плацентарных клеток
на уникальной запатентованной трехмерной (3D)
биоинженерной платформе
при широком спектре
заболеваний
От чуда рождения
к лечению всего
Pluristem производит полученные из плацентарных
клеток продукты для
лечения воспалительных
и ишемических заболеваний
PLX-Placental
expanded cells
Два клинических
исследования
продемонстрировали
значимую
эффективность:
при мышечных
повреждениях
и при критической
ишемии конечностей
Клинические
исследования
Сердечно-сосудистые
заболевания:
критическая ишемия
конечностей,
перемежающаяся
хромота
Ортопедия:
мышечная слабость
Пульмонология:
легочная гипертензия
Беременность:
преэклампсия
Процесс
получения
клеточных
продуктов
из плацентарных
клеток
Может ли
внутримышечное
введение
плацентарных
клеток давать
системный
эффект?
Дизайн
исследования
при преэклампсии
В доклинических
исследованиях
на мышах
показано
снижение
давления при
использовании
плацентарных
клеток при
преэклампсии
Kristin
Comella,
Bioheart, США
Главный
научный сотрудник
Bioheart Inc. oснованно
в 1999 для разработки
эффективных клеточных
технологий в медицине.
Исследования Bioheart
сосредоточены на лечении
болезней связанных
с сердечно-сосудистой
патологией. В то время
как большинство компаний
изучающих стволовые клетки
использует один особый тип
клетки для лечения множества
болезней, Bioheart использует
различные типы клеток
в терапии сердечнососудистых заболеваний.
В топ-листе 50 наиболее
влиятельных людей
по стволовым клеткам
Kristin Comella занимает
24 место
Три основных
направления исследований:
- MyoCell® — терапия
хронической сердечной
недостаточности
аутологичными мышечными
стволовыми клетками
- MyoCell®SDF-1 — терапия
хронической сердечной
недостаточности генномодифицированными
аутологичными мышечными
стволовыми клетками,
способными вырабатывать
протеин-стромальный
фактор 1
- AdipoCell™ — терапия
различных дегенеративных
заболеваний аутологичными
стволовыми клетками,
полученными
из жировой ткани
Схема
использования
миобластов
для лечения
сердечной
недостаточности
1 — Рубец после
ишемии миокарда
2 — Выращивание клеток
из биоптата мышцы бедра
3 — Иньекция миобластов
в область рубца
с использованием
катетера
Иньекционный
катетер
Всего проведено
11 клинических
исследований
у более чем
400 пациентов.
Результаты
при 6-и минутном
шаговом тесте
(метры, пройденные
пациентами за 6 мин.)
Следующее поколение —
генно-модифицированные
миобласты
Механизм привлечения
стволовых клеток
в область повреждения
(хемокинез)
4 года спонсируемых
исследований на животных
продемонстрировали,
что 2-е поколение
MyoCell®SDF-1
обеспечивает значительно
более высокие показатели
улучшения, чем
1-е поколение MyoCell®.
Применение
стволовых клеток
полученных
из жировой ткани.
Доклиническое
исследование.
13-летняя лошадь
с хроническим
некурабельным
повреждение
и воспалением
прямого
сесамовидного
сухожилия.
На 60-й день после
лечения сухожилие
восстановилось
более чем на 60%
Клиническое
исследование.
В феврале 2010
пациента сбил
автобус.
Сложный перелом
большеберцовой
кости. В марте 2010
поставлена
металлическая
пластина.
В течение 2-х лет
пациент не может
опираться на ногу.
В июне 2012
имплантированы
стволовые клетки
жировой ткани
на костной матрице.
КТ показывает
полное
восстановление
длинны кости.
Пациент впервые
за 2 года
опирается на ногу.
Нижние винты были
удалены во время
имплантации
стволовых клеток,
и металлическая
пластина
не сдвинулась
и не повредила
периферическую
кость
Облитерирующая
ишемия нижних
конечностей
Пролечено
16 пациентов.
У 12 пациентов —
значительное
улучшение —
уменьшение на 75%
болевого синдрома.
Заживление язвы
Восстановление
кровоснабжения
Радиационный
некроз
Через 8 месяцев