SMT С1100 -модулятор атрофина.

Jon Tinsley PhD
jon.tinsley@summitplc.com
Заявления прогностического характера
Этот документ содержит заявления прогностического характера.
Эти заявления касаются, среди прочего вещи, анализа и другой
информация, которая основывается на прогнозах будущих
результатов. Эти заявления касаются также будущего Компании ,
перспективах, развитии и бизнес-стратегии. Заявления
прогнозного характера в данном документе, основаны на текущих
ожиданиях и подвержены риском и неопределенностью, которые
могут привести к результатам существенно отличающимся от тех,
которые подразумеваются . Учитывая риски и неопределенности,
связанные с компанией такого рода, потенциальным
инвесторыам не следует опираться на прогнозные заявления.
Компания не берет на себя никаких обязательств по обновлению
заявлений или рисков кроме как того требуют соответствующие
правила.
Другая опорная структура
 Чем больше пружин,
тем больше возможный
вес
 Сокращение и
расслабление
передаются через
места соединения
 Ограниченность числа
соединений
Атрофин- функциональный
аналог дистрофина
 Атрофин функциональный
эквивалент дистрофина у плода и
регенерирующих мышц
 Атрофин постоянно




экспрессируется в
специализированных сайтах в
нормальной зрелой мышцы
Дистрофин можно заменить
атрофином
Замена атрофина может
"вылечить" дефицит дистрофина
у (MDX) мышей
Требуется только нормальные
уровни атрофин для
восстановления мышц
SMT C1100 предназначен для
поддержания транскрипции
атрофина
Атрофин предотвращает развитие
мышечной дистрофии у мышей
Модулятор атрофина
 Развитие модуляторов атрофина
 Развитие SMT C 1100 и последующих поколений
молекул
SMT C1100 доклиническая
информация
 Только базисное лечение для всех генетических форм
МДД
 Предназначен для поддержания транскрипции атрофина
 Активность продемонстрирована в культуре клеток:
миоцитов/ мышечных трубочек пациентов с МДД
 Основанное доказательство правильности концепции
 Улучшение фенотипа
 Оральная маленькая молекула препарата подходит для
педиатрической практики
 Доклиническая безопасность и токсикологические
исследования.
Обзор эффективности
Увеличение экспрессии РНК
2. Увеличение атрофина
3. Улучшение мышечной функции
1.
Спонсоры 1 фазы исследований
Успешная фаза 1,
завершена в 2012 году.
 Был безопасен и
хорошо переносится
 Устойчивая
концентрация в плазме
после 4 дней
Планы развития
2013 год
Фаза 1б
 Исследования в
Великобритании
 Амбулаторные пациенты
с МДД
 Лечение 10 дней
 Эффективность и
безопасность
 Измерение уровня в
плазме
 Определение дозы для
фазы 2
2014 год
Фаза 2
 Продолжение
исследований в США и
ЕС
 Амбулаторные МДД
пациенты
 24недели лечения
 Исследование маркеров
плазмы и биопсия мышц
до и после исследования
 Тесты мышечной
функции
Следующие шаги…
 Предварительные испытания SMT C1100 у первых пациентов
 Продолжение исследований безопасности в фазе 1b в H2 2013 года
и H1 2014
 Фазу 2 планируется начать в 2014 году
 Новая программа биомаркеров в стадии реализации, включает
сотрудничество с Национальным детским медицинским центром в
Вашингтоне
 Расширение масштабов и производство лекарственного препарата
на постоянной основе для клиники: завершения Q1 2014
 Долгосрочные нормативные исследования токсикологии, которые
будут проводиться
 Разработка модуляторов атрофина нового поколения
продолжается параллельно
 Определение кандидатов с улучшенными свойствами
 Сотрудничество с Оксфордским университетом