Орфанные медицинские технологии – штрихи к Докладу

Орфанные медицинские
технологии – штрихи к
Докладу Формулярного
комитета
П.А.Воробьев,
при участии
В.В.Власова и Ю.А.Жулева
Что есть доклад
Формулярного комитета
• Строго научный упорядоченный аналитический обзор
имеющейся ситуации
• Вычленение ключевых проблем
• Системные, взаиомсвязанные предложения по
изменению ситуации
• Научные и экономические обоснования предлагаемых
новаций
• Консенсус между большим числом независимых
экспертов, представляющих все слои медицинского
сообщества: академическая и вузовская наука,
практическая медицина (врачи, медицинские сестры),
пациентские организации, чиновники
Дважды эта пушка уже стреляла
• Доклад Формулярного комитета «О
состоянии лекарственного обеспечения
населения Российской Федерации 2008»
• Доклад Формулярного комитета
«Здравоохранение в России (2010)»
Формулярный комитет единственная
экспертная группа, рассматривающая
проблемы комплексно и всесторонне
Результативность докладов
• По нашей оценке - очень высока
• Многие предложения нашли
отражение в законодательстве
страны, нормативных документах,
различных концепциях и
программах федерального уровня
Почему вдруг опять орфаны
•
•
•
•
– мы в ответе за тех, кого приучили
Формулярный комитет ввел в обиход
страны этот термин
Впервые в России определение орфанных
технологий дано Формулярным
комитетом
Была создан и прошел определенные
ступени проект Государственной
программы по орфанным технологиям
Появившись в законодательстве новелла
орфанности перепутана до идиотизма
Профессиональная служба по
редким заболевания
– у семи няней дитя без глаза
• Создана Формулярным комитетом
• Многочисленные пациентские и около
пациентские организации занимаются
разным, но менее всего - делом
• Профессиональная служба должна быть
стержнем предлагаемой системы!
Анализ правовой и нормативной базы
• Одно из очевидных достижений
Формулярного комитета – тема
редкоприменеямых медицинских
технологий зазвучала на
нормативно-правовом уровне
государства
• Мотив, правда, фальшивят
Законадательная база
 Федеральный закон от 17 июля 1999 г. №178-ФЗ «О
государственной социальной помощи»
 Федеральный закон от 12 апреля 2010 г. №61-ФЗ «Об обращении
лекарственных средств»
 Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в
Российской Федерации» принят Государственной думой 25.11.2011
 Постановление Правительства РФ от 30 июля 1994 г. №890 «О
государственной
поддержке
развития
медицинской
промышленности и улучшении обеспечения населения и
учреждений здравоохранения лекарственными средствами и
изделиями медицинского назначения»
 Постановление Правительства РФ от 26 декабря 2011 г. №1155 «О
закупках лекарственных препаратов, предназначенных для
лечения
больных
злокачественными
новообразованиями
лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей,
гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью
Гоше, рассеянным склерозом, а также после трансплантации
органов и (или) тканей»
Федеральный закон от 17.07.99 г. №178-ФЗ
«О государственной социальной помощи»
«Базовый закон о помощи сирым и убогим
Не содержит упоминания о редких
(орфанных) болезнях и, тем более – о
редкоприменеямых технологиях
Федеральный закон от 12.0410 г. №61-ФЗ
«Об обращении лекарственных средств»
Не содержит упоминания о редко
применяемых (орфанных) лекарственных
средствах
Сам президент вместе с министром в эфире
телеящика клялся, что с орфанностью в
законе все хорошо
Мы бились до последнего, даже кадровые
решения были нам ответом
Федеральный закон 25.11.2011 «Об основах
охраны здоровья граждан в Российской
Федерации»
 Появилась новелла о жизнеугрожающих и
хронических прогрессирующих редких (орфанных)
заболеваниях, приводящих к сокращению
продолжительности жизни граждан или их
инвалидности
- перечень заболеваний утверждается
Правительством РФ
- регистр больных ведется Минздравом РФ
- организация и финансирование медицинской помощи
возложены на субъекты РФ
Федеральный закон 25.11.11 «Об основах
охраны здоровья граждан в Российской
Федерации»
• Определение редкости заболевания дано
в законе в виде статистического
отношения (число больных на 100 тысяч
населения), тогда как более правильно
говорить о числе выявленных с данным
заболеванием больных: менее 10 000 в
стране – редкое заболевание, менее 1 000
– ультраредкое.
Терминология
• Отразить в докладе что, как и когда назвали и
называют, включая международные подходы
• Может быть лучше о «сиротских» технологиях,
поскольку редкость болезни – лишь один из
вариантов, определяющих сиротский статус?
• В законе все смешано в кучу, но в докладе
понятия мешать нельзя
•
Постановление Правительства РФ от 30.07.94 г. №890
«О государственной поддержке развития
медицинской промышленности и улучшении
обеспечения населения и учреждений
здравоохранения лекарственными средствами и
изделиями медицинского назначения»
 Не содержит упоминания о редких (орфанных)
болезнях и о редко применяемых (орфанных)
лекарственных средствах
 Это «базовый» документ настолько устарел, что
выглядит просто смешно, но он фетишизирован
чиновниками: с новыми мозгами его
проччитать-то не могут, не то, чтобы переделать
Постановление Правительства РФ от 26.12.11 г. №1155
«О закупках лекарственных препаратов, предназначенных
для лечения больных злокачественными новообразованиями
лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей,
гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом,
болезнью Гоше, рассеянным склерозом, а также после
трансплантации органов и (или) тканей»
Не содержит упоминания о редких
(орфанных) болезнях и о редко
применяемых (орфанных) лекарственных
средствах
Направлено на обеспечение нескольких
редких и частых болезней (рассеяный
склероз, хронический миелолейкоз)
В наиболее правильно спланированной и
реализуемой
программе «7 нозологий»
• Больные получают часть необходимых им
лекарств, другие лекарства они вынуждены
получать за счет средств бюджета региона
• Так при муковисцидозе затраты на антибиотик
тобрамицин в год на 1 пациента составляют около
900 тысяч руб., в год на всю популяцию больных
требуется около 900 млн. руб.
• Региональные бюджеты не имеют возможности
обеспечивать этим лекарством больных, что
приводит к прогрессированию заболевания и
сокращению продолжительности их жизни
Кроме лекарств для оказания помощи больным с
редкими заболеваниями требуются
• Специализированные продукты питания,
лишенные, например, определенных веществ
• По сложившейся в настоящее время ситуации
такими продуктами обеспечиваются дети,
взрослые не могут получить возмещения и
прекращают лечение
• Результат – инвалидизация, сокращение жизни,
неэффективное вложение средств в период
взросления
Еще один пример бессистемного решения задач
Немедицинские вопросы
• Вопрос об образовании некоторых больных с
редкими заболеваниями: специальные
образовательные программы, «социализации»
детей в общеобразовательных школах
• Переселение больных к месту оказания им
медицинской и социальной помощи, наличие
специализированных интернатов (при
необходимости)
• Нерешенные вопросы усыновления таких детей,
• Специализированные приспособления для
протекции утраченных функций
• Формальная инвалидизация людей с редкими
заболеваниями
Децентрализация помощи больным с редкими
заболеваниями противоречит сложившимся
тенденциям в мире: максимальная концентрация
помощи на уровне государства и даже
межгосударственной кооперации.
• Такой подход – новация,
предпринятая правительством в
рамках общего переноса
ответственности а здравоохранение
на регионы и кошелек пациента
Регистрация орфанных лекарств - в
отдельный раздел
• Регистрация редкоприменеямых
(орфанных) лекарств в Европе проводится
лишь на уровне Евросоюза, национальная
регистрация (в отличие от других
лекарств),
• Признание регистрации в одной стране в
другой не распространяются на орфанные
лекарства
Орфанные технологии и оценка
медицинских технологий
• Не жизнеугрожающесть болезни является
критерием для спецобеспечения лекарствами,
а наличие лекарства, изменяющего течение
болезни
• Если у лекарства такого свойства нет, то
больной редкой болезнью должен получать
лечение в таком же порядке, как, например,
женщина с совсем не редким раком яичников с
метастазами
• В Законах и Постановлениях Правительства речь
ведется о заболеваниях, а правильнее говорить о
редкоприменяемых (орфанных) технологиях
• Именно технологии определяют стратегию, тактику
и экономику оказания помощи этим больным
• Есть эффективная технология – определить ее
цену, логистику обеспечения доступа к ней – вот
задачи системы здравоохранения
• В этой теме, как ни в какой другой важно, что
ресурсы системы здравоохранения
ограничены
• Так же, как нельзя впаривать все средства
здравоохранения в томографы, так нельзя и
все средства здравоохранения
канализировать в адрес небольшой группы
пусть даже сильно нуждающихся людей
Основные проблемы орфанных
технологий и предлагаемые решения
 Не все редкие болезни вошли в утвержденный перечень
 Не регистрируются новые орфанные лекарства и
технологии
 Финансирование орфанных технологий из многих
источников; большая доля – благотворительность
 При большинстве редких болезней затраты очень
высоки и «не подъемны» для региональных бюджетов
 При многих редких болезнях лечение длительное или
пожизненное
 Для большинства редких болезней нет ни стандартов, ни
протоколов ведения
 Крайне мало экономических обоснований применения
орфанных технологий
Основные проблемы орфанных
технологий и предлагаемые решения
• Невозможность первичной диагностики без
применения специальных диагностических
подходов, которыми не владеют (и не должны
владеть) врачи первичного звена и, для
ультраредких заболеваний, и врачи
специализированного звена
• Помощь должна концентрироваться как и
высокотехнологичная помощь в нескольких
клиниках страны, возможно, в клиниках
Федеральных округов
Основные проблемы орфанных
технологий и предлагаемые решения
• Из-за редкости - трудности логистики лекарств и
услуг
• Лекарства должны доставляться адресно
пациенту, возможно следует использовать
почтовые пересылки
• Орфанные услуги: при их концентрации
необходимо обеспечить доставку пациентов,
биологических материалов, а иногда – смены
места жительства пациента
Основные проблемы орфанных
технологий и предлагаемые решения
• Отсутствие государственной системы ценообразования
на орфанные технологии для возмещения затрат
приводит к росту стоимости лекарств и услуг примерно
в 2 раза по сравнению со странами, где оценка
медицинских технологий и ценообразование являются
непременным условием возмещения государством
затрат.
• Отечественный опыт регулирования цен лишь одним
способом – переговорами и принудительным их
снижением – в программе «7 нозологий»: в 2007 г.
цена за 1 МЕ VIII фактора свертывания крови
(гемофилия) составила около 14 руб., в 2010 - 9,8 руб.,
а в 2012 г. – 7,2 руб.
Основные проблемы орфанных
технологий и предлагаемые решения
• Проблемы планирования затрат: новые больные с редкими
заболеваниями появляются постоянно, затраты на диагностику
и лечение лишь одного больного могут быть сопоставимы с
затратами бюджета региона на все льготное лекарственное
обеспечение (применение некоторых видов терапии требует до
200 млн. руб; в год на 1 пациента).
• В программе «7 нозологий» по гемофилии проведено в 2013 г.
26 централизованных аукционов, при децентрализации
программы в 2014 г. их будет более 2100.
• На аукционе цена определяется Государсвтенным реестром
предельных отпускных цен производителей на лекарственные
препараты, включенные в перечень жизненно необходимых и
важнейших лекарственных препаратов
• Диапазон цен на 1 МЕ фактора свертывания крови VIII в
упаковке по 1000 МЕ составляет от 7,7 до 16,3 руб.
• Никаких оснований покупать самый дешевый препарат у
региональных властей нет, а механизмов цивилизованного
ценообразования (референтные цены, разделение риска,
принудительно снижение цен, механизм цена/объем поставки
и др.) не предусмотрено
Особенности клинико-экономических
исследований орфанных технологий
 Отсутствие доказательств высокого уровня по
эффективности технологий
 Низкая доступность регистров больных и
статистики
 Разрозненность публикаций
 Сложность изучения типичной практики и
качества жизни
Диктует необходимость применения
моделирования для клинико-экономического
анализа – в какой мере наша экономика
принимает модели
Основные проблемы орфанных
технологий и предлагаемые решения
• Отсутствие механизма экстренного включения новых
больных.
• При некоторых редких заболеваниях, особенно
онкологических, гематологических, иммунных
возникает необходимость в немедленном проведении
терапии
• Существующие механизмы не позволяют быстро
включать пациентов в систему возмещения затрат –
необходимо несколько месяцев. За это время больной
либо умрет, либо станет инвалидом
• Надо или регистры отменять и планировать просто
средства на год, или дополнительно к регистрам
формулировать условие дополнительных закупок,
например кредит
Таким образом
 Законы и постановления Правительства РФ на
гармонизированны в части редких заболеваний
 В документах отсутствуют новеллы о редко
применяемых
(орфанных)
лекарствах
и
медицинских технологиях
 Профессиональные
службы
по
редким
медицинским технологиям децентрализованы и
фрагментированы
 Большая часть больных с редкими заболеваниями
не получает адекватной медицинской помощи
 Меньшая часть больных (7 нозологий) получает
лишь часть необходимой медицинской помощи
Основной вывод доклада
• Необходим отдельный закон о редких
болезнях, включающий все
рассматриваемые вопросы
• Развитие помощи - создание
государственной программы помощи
больным с редкими заболеваниями